Nowe metody leczenia dystrofii mięśniowej 2021



Artykuł ostatnio zaktualizowany w dniu 4/1/2021 r.

Co to jest Dystrofia mięśniowa (MD)?


Dystrofia mięśniowa (MD) odnosi się do grupy ponad 30 dziedziczonych chorób genetycznych i postępujących, spowodowanych mutacją w genach danej osoby. Poszczególne typy MD różnią się między sobą oznakami, objawami i wpływają na poszczególne grupy mięśni. Niektóre typy MD są widoczne w okresie niemowlęctwa, podczas gdy inne mogą pojawić się w średnim wieku lub w wieku dorosłym.1

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) jest najbardziej rozpowszechnionym zaburzeniem nerwowo-mięśniowym, dotykającym do 1/3600 urodzeń mężczyzn na świecie. Obecnie nie istnieje żadne znane lekarstwo na Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Leczenie ma na celu kontrolowanie objawów w celu poprawy jakości życia. 2


Jak jest leczona dystrofia mięśniowa (MD)?


W zależności od postaci choroby dostępnych jest kilka zatwierdzonych leków na dystrofię mięśniową (MD). Oto niektóre z nich:


Viltepso (viltolarsen)3

Viltepso (viltolarsen) jest terapią antysensyjną wskazaną w leczeniu Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) z potwierdzonym niedoborem genu dystrofiny podatnego na pominięcie terapii.

Viltepso (viltolarsen) został zatwierdzony do leczenia pacjentów z Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), którzy są podatni na exon 53 pominięcie terapii przez:

  • The Food and Drug Administration (FDA), USA, 12 sierpnia 2020 r.
  • The Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) under the name Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japan, March 25, 2020.

FDA przyznała Viltepso przyspieszone zatwierdzenie i przyznała mu priorytetowy przegląd, przyspieszoną ścieżkę, leki sieroce i oznaczenia rzadkich chorób dziecięcych.

PMDA przyznało Viltolarsenowi oznaczenie "Sakigake" (tj. japońską wersję oznaczenia "Breakthrough Therapy Designation"), oznaczenie "Orphan Disease" oraz oznaczenie "Conditional Early Approval System".


Vyondys 53 (golodirsen)4

Vyondys 53 (golodirsen) jest antysensowym nukleotydem wskazanym do leczenia Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) u pacjentów, u których potwierdzono mutację genu DMD podatnego na ominięcie 53.

Vyondys 53 (golodirsen) został zatwierdzony do leczenia pacjentów z DMD z potwierdzoną mutacją genu DMD, który jest podatny na ominięcie 53 przez Food and Drug Administration (FDA), USA, 12 grudnia 2019 roku.

FDA zatwierdziła Vyondys 53 (golodirsen) w ramach przyspieszonego zatwierdzenia.


Jeśli starasz się uzyskać dostęp do leczenia dystrofii mięśni, które jest zatwierdzone poza Twoim krajem zamieszkania, możemy pomóc Ci w uzyskaniu dostępu do niego z pomocą lekarza prowadzącego. Możesz dowiedzieć się więcej o lekach, do których możemy Ci pomóc, oraz o ich cenach poniżej:




Dlaczego warto kupować zabiegi na dystrofię mięśniową (MD) z TheSocialMedwork?


TheSocialMedwork jest zarejestrowany w Hadze w holenderskim Ministerstwie Zdrowia (numer rejestracyjny 6730 BEM) jako niezależny pośrednik w obrocie lekami. Pomogliśmy pacjentom z ponad 85 krajów w uzyskaniu dostępu do tysięcy leków, w tym. Z receptą od lekarza prowadzącego, możesz liczyć na nasz zespół ekspertów, którzy bezpiecznie i legalnie poprowadzą Cię w kierunku dostępu do leków na dystrofię mięśniową (MD). Jeśli Ty lub ktoś kogo znasz szuka dostępu do leku, który nie jest jeszcze zatwierdzony w miejscu zamieszkania, możemy Ci pomóc. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.


Referencje:

  1. Cdc.gov
  2. Nhs.uk
  3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com
  4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Wyłączenie odpowiedzialności: Ten artykuł nie ma na celu wpłynięcia lub wpływu na opiekę zapewnianą przez lekarza prowadzącego leczenie. Prosimy nie wprowadzać zmian w leczeniu bez uprzedniej konsultacji z lekarzem prowadzącym. Ten artykuł nie ma na celu diagnozowania ani leczenia choroby, ani też wpływania na możliwości leczenia. TheSocialMedwork jest tak staranny, jak to możliwe, w opracowywaniu i aktualizacji informacji na tej stronie. TheSocialMedwork nie gwarantuje jednak poprawności i kompletności informacji zawartych na tej stronie.