Nowe zabiegi ALS 2021


Artykuł ostatnio zaktualizowany w dniu 4/1/2021 r.

Co to jest ALS?


Twardzina amyotroficzna boczna (ALS) lub choroba Lou Gheriga jest szybko postępującą chorobą neurologiczną, która atakuje neurony związane z ruchem dobrowolnym, zwane neuronami ruchowymi. Szacuje się, że ALS dotyka 2 na 100.000 osób rocznie w Europie i USA. Roczną zachorowalność na ALS na świecie szacuje się na około 1,9 na 100 000 osób.

ALS charakteryzuje się sztywnością mięśni, drganiami mięśni i stopniowo pogłębiającym się osłabieniem na skutek utraty mięśni. Powoduje to trudności w mówieniu, połykaniu, a w końcu w oddychaniu. Zazwyczaj początek choroby rozpoczyna się około 60 roku życia, a w przypadkach dziedzicznych około 50 roku życia.

Przyczyna ALS nie jest znana, a naukowcy nie wiedzą jeszcze dlaczego ALS uderza w niektórych ludzi, a nie w innych. Jednak dowody z badań naukowych sugerują, że zarówno genetyka jak i środowisko odgrywają rolę w rozwoju ALS.

Obecnie nie ma lekarstwa na ALS. Dostępne opcje leczenia ALS w większości przypadków łagodzą objawy, wydłużają oczekiwaną długość życia i poprawiają jego jakość.


Jakie są najnowsze zatwierdzone leki ALS?


Kilka leków zostało zatwierdzonych do leczenia ALS na całym świecie. Jeśli próbujesz uzyskać dostęp do leku, który został zatwierdzony poza Twoim krajem zamieszkania, możemy Ci pomóc w uzyskaniu dostępu do niego. Niektóre leki, które pacjenci z ALS kupują u nas, mogą nie być obecnie zatwierdzone do leczenia ALS, ale dla innych wskazań. Jednakże, lekarz prowadzący pacjenta może przepisać pacjentowi leki "pozarejestracyjne". Możesz przeczytać więcej o lekach i ich cenach poniżej:



Jakie są najnowsze przełomy ALS i ALS news?


Istnieje kilka leków na ALS, które nie są jeszcze zatwierdzone w żadnym kraju i są obecnie w trakcie badań klinicznych. Oto niektóre z nich:


Masitinib1
Masitinib jest doustnie podawanym inhibitorem kinazy tyrozynowej, który może być stosowany na mastocyty i mikrogliny, komórki odpornościowe centralnego układu nerwowego. Może on chronić zarówno ośrodkowy, jak i obwodowy układ nerwowy poprzez blokowanie funkcji komórek immunologicznych, które biorą udział w postępie ALS. W lipcu 2019 r., faza 2/3 badania klinicznego (NCT02588677) wykazała, że progresja ALS jest spowolniona, gdy masitinib jest podawany w połączeniu z Riluzolem. Faza 3 badania klinicznego (NCT03127267) rozpoczęła się 1 października 2020 r. i szacuje się, że zostanie zakończona w grudniu 2022 r.


Arimoklomol2
Arimoklomol to doustna lub podawana do nosa/żołądkowo mała molekuła, która może przekroczyć barierę krew-mózg. Może on wzmocnić produkcję białek termoplastycznych (HSP), które mogą zmniejszyć błędne składanie i agregację białek oraz poprawić lizosomalną funkcję.

W styczniu 2019 r., faza 2/3 badania klinicznego (NCT00706147) przyniosła pozytywne wyniki w połączeniu z Riluzolem. Trzecia faza badania klinicznego (NCT03491462) jest w toku, a jej wyniki spodziewane są w pierwszej połowie 2021 roku.


Tofersen3
Tofersen jest lekiem podawanym dożylnie (poprzez iniekcję do kanału kręgowego). Jest on dostępny pod adresem
i hamuje działanie genu Dismutase 1 (SOD1), drugiej co do częstości występowania formy genetycznej ALS. Tofersen jest antysensowym oligonukleotydem (ASO), który ma na celu zmniejszenie produkcji białka SOD1.

W lipcu 2020 r. etap 1/2 badania klinicznego (NCT02623699) zakończył się wynikiem pozytywnym. Wyniki III fazy badania klinicznego VALOR (NCT02623699) spodziewane są do czerwca 2021 roku.


NurOwn4
NurOwn to terapia oparta na komórkach macierzystych, która wykorzystuje mezenchymalne komórki macierzyste (MSC), które są zdolne do różnicowania się w inne typy komórek, w celu promowania i wspierania naprawy komórek nerwowych. MSC są pobierane ze szpiku kostnego, po czym są one rozszerzane i dojrzewają do komórek, które produkują wysoki poziom związków czynników neurotroficznych, które promują wzrost i przetrwanie tkanki nerwowej. Dojrzałe komórki są następnie wtłaczane z powrotem do pacjenta poprzez zastrzyk do kanału kręgowego.

W lipcu 2018 r. badanie kliniczne II fazy (NCT02017912) wykazało obiecujące wyniki. W listopadzie 2018 r. dane z badania klinicznego III fazy (NCT03280056) wykazały, że nie udało się znacząco spowolnić postępu choroby u pacjentów z ALS. Dane te są obecnie w trakcie przeglądu.


Dlaczego warto kupić nowy lek na ALS z TheSocialMedwork?


Nasz zespół wspierający codziennie rozmawia z wieloma pacjentami, ale raz na jakiś czas mamy szczęście, że jesteśmy w stanie przekazać historie napisane przez samych pacjentów. Oto historie Marca i Marc'a, którzy oboje mieszkają z ALS.


TheSocialMedwork jest zarejestrowany w Hadze w holenderskim Ministerstwie Zdrowia (numer rejestracyjny 6730 BEM) jako niezależny pośrednik w obrocie lekami. Pomogliśmy setkom pacjentów z ALS w USA w dostępie do leków ALS. Posiadając receptę od lekarza prowadzącego, możesz liczyć na nasz zespół ekspertów, którzy pomogą Ci bezpiecznie i legalnie uzyskać dostęp do nowych leków ALS. Jeśli Ty lub ktoś kogo znasz szuka dostępu do leków ALS, które nie są jeszcze zatwierdzone w miejscu zamieszkania, możemy Ci pomóc. Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji.


Opowieści o pacjentach ALS

Marc's Story

Marcus's Story



Referencje


  1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
  2. Tudca (kwas tauroursodeoksycholowy) - Thesocialmedwork.com
  3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
  4. Tiglutik (riluzol) - TheSocialmedwork.com
  5. Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
  6. Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
  7. Tofersen Biogen/ALS.org
  8. NurOwn ALS News Today/ Clinicaltrials.gov/ ALS News Today


  9. Wyłączenie odpowiedzialności: Ten artykuł nie ma na celu wpłynięcia lub wpływu na opiekę zapewnianą przez lekarza prowadzącego leczenie. Prosimy nie wprowadzać zmian w leczeniu bez uprzedniej konsultacji z lekarzem prowadzącym. Ten artykuł nie ma na celu diagnozowania ani leczenia choroby, ani też wpływania na możliwości leczenia. TheSocialMedwork jest tak staranny, jak to możliwe, w opracowywaniu i aktualizacji informacji na tej stronie. TheSocialMedwork nie gwarantuje jednak poprawności i kompletności informacji zawartych na tej stronie.