Vyndaqel (tafamidis): Leczenie amyloidozy zatwierdzone przez FDA
Amyloidoza transtyretyny jest rzadką chorobą dziedziczną, w której włóknista substancja zwana amyloidem odkłada się w tkankach i narządach całego ciała, w tym w nerwach. Złogi te zakłócają normalne funkcjonowanie nerwów i mogą powodować stan zwany polineuropatią, charakteryzujący się poczuciem osłabienia, drętwienia i bólu w dłoniach i stopach. Tafamidis, znany również pod nazwą handlową Vyndaqel, jest stosowany w celu spowolnienia uszkodzenia nerwów u pacjentów z polineuropatią we wczesnym stadium.
Tafamidis (Vyndaqel): lek spowalniający uszkodzenie nerwów u pacjentów z polineuropatią we wczesnym stadium.
Tafamidis (Vyndaqel) jest stosowany w leczeniu rzadkiej choroby znanej jako rodzinna polineuropatia amyloidowa transtyretyny (TTR-FAP). Został on zatwierdzony w wielu krajach, w tym w Brazylii, Izraelu, Korei Południowej, krajach Unii Europejskiej oraz w Stanach Zjednoczonych. W niektórych innych krajach, np. w Australii, ma oznaczenie sieroce* w leczeniu kardiomiopatii transtyretynowej (TTR-CM), w której choroba dotyczy mięśnia sercowego.
* Dzięki oznaczeniom leków sierocych można szybciej dokonać oceny i rozwoju tego leku, mając nadzieję, że osoby cierpiące na te poważne i rzadkie schorzenia będą mogły skorzystać z nowych możliwości leczenia, które w przeciwnym razie trwałyby dłużej, jeśli w ogóle by się pojawiły.
Co to jest tafamidis (Vyndaqel)?
Tafamidis jest aktywnym składnikiem w Vyndaqel , który występuje w postaci kapsułek. Jest on wskazany dla pacjentów dotkniętych amyloidozą transtyretynową, którzy cierpią również na polineuropatię. Polineuropatie, czyli neuropatie obwodowe, wynikają z uszkodzenia nerwów obwodowych (nerwów biegnących od rdzenia kręgowego do rąk, dłoni, nóg i stóp), co często prowadzi do poczucia osłabienia, drętwienia i bólu w kończynach.
Dowiedz się więcej o kosztach i dostawie
Jak skuteczna jest strona tafamidis (Vyndaqel)?
Skuteczność leku tafamidis (Vyndaqel) została zbadana w badaniach klinicznych. Główne badanie trwało 18 miesięcy i objęło 128 pacjentów będących nosicielami określonej mutacji genetycznej (V30M). Uczestnicy ci znajdowali się w 1 stadium choroby, co oznacza, że przez większość czasu byli w stanie chodzić bez wsparcia. Osoby przyjmujące tafamidis (Vyndaqel) wykazały lepsze wyniki niż placebo, z mniejszymi uszkodzeniami nerwów i wyższą jakością życia.
Analiza końcowa po 18 miesiącach
Analiza końcowa po 18 miesiącach
Więcej szczegółów znajduje się w informacjach dotyczących przepisywania na dole strony.
Jakich skutków ubocznych mogę się spodziewać stosując tafamidis (Vyndaqel)?
Najczęstsze działania niepożądane wymienione w informacjach o zaleceniach obejmują biegunkę, zakażenie dróg moczowych, ból brzucha lub brzucha oraz zakażenie pochwy u kobiet.
Należy pamiętać, że nie ma to być wyczerpujący przewodnik. Skonsultuj się z lekarzem prowadzącym, a informacje dotyczące przepisywania leków znajdują się na dole strony, aby uzyskać szczegółowe informacje na temat działań niepożądanych.
Jak przyjmuje się tafamidis (Vyndaqel)?
Kapsułki powinny być przyjmowane doustnie, raz dziennie. Kapsułki powinny być połykane w całości, nie pokrojone ani zmiażdżone, można je przyjmować z jedzeniem lub bez.
Proszę pamiętać, że nie jest to plan leczenia. W celu uzyskania spersonalizowanego planu leczenia należy skonsultować się z lekarzem. Więcej szczegółów można znaleźć w pełnej informacji na temat przepisywania leków na dole strony.
Jak działa tafamidis (Vyndaqel)?
Aby uzyskać więcej szczegółów na temat sposobu działania leku tafamidis (Vyndaqel), należy skonsultować się z lekarzem lub zapoznać się z informacjami dotyczącymi przepisywania leku znajdującymi się na dole strony. Nie jest to wyczerpujące wyjaśnienie naukowe.
Więcej informacji na temat tafamidis (Vyndaqel)
-
![Vyndaqel (tafamidis): Leczenie amyloidozy zatwierdzone przez FDA]()
-
![Co dzieje się między dostępnością a zatwierdzaniem leków?]()
Co dzieje się między dostępnością a zatwierdzaniem leków?
-
![Dlaczego często występują znaczne opóźnienia w uzyskaniu dostępu do nowych leków - nawet po ich zatwierdzeniu?]()
Dlaczego często występują znaczne opóźnienia w uzyskaniu dostępu do nowych leków - nawet po ich zatwierdzeniu?
Potrzebujesz wsparcia?
Jeśli Ty lub ktoś z Twoich krewnych lub przyjaciół jest pacjentem z amyloidozą transtyretynową, możesz chcieć zadać pytanie dotyczące leku na tę chorobę. Jeśli chcesz zadać pytanie dotyczące sposobu uzyskania dostępu do tafamidis (Vyndaqel) lub ogólnie o nasze usługi, nasz zespół wykwalifikowanych farmaceutów i ekspertów jest gotowy do zaoferowania wsparcia i pomocy w przypadku pytań. Nasz zespół posługuje się 17 różnymi językami i jest gotowy do pomocy.
Kto to jest everyone.org?
everyone.org udostępnia najnowsze zatwierdzone leki pacjentom, szpitalom i lekarzom na całym świecie, w sposób zgodny z prawem. Pozyskujemy innowacyjne leki w najlepszych możliwych cenach i zapewniamy bezpieczną i skuteczną dostawę. Z powodzeniem dostarczamy je do ponad 88 krajów na całym świecie i wsparliśmy już ponad 11 000 lekarzy i pacjentów.
Dowiedz się więcej
Referencje
- Summary of Product Characteristics [EMA]: Vyndaqel (tafamidis) [PDF], Pfizer Limited, listopad 2011.
- European public assessment report (EPAR) for Vyndaqel [PDF], Pfizer Limited, listopad 2011.
- Pfizer Inc., b.d., Transthyretin amyloidosis, cytowany w dniu 17 października 2018 r.
- Benson M., Maurer M. 2016, Amyloidosis Foundation, A Guide to Transthyretin Amyloidosis, cytowany 18 października 2018.
- Therapeutic Goods Administration [TGA] 2011, Orphan drug designation prior to 1 July 2017, (Ostatnia aktualizacja: 6 lipca 2018 r.), cytowana w dniu 29 października 2018 r.
- Merlini, G., et al. Effects of tafamidis on transthyretin stabilization and clinical outcomes in patients. with non-Val30Met transthyretin amyloidosis. Journal of cardiovascular translational research. 2013 October 8; 6(6), 1011-20.
