Nusinersen (Spinraza)

A Medykament na rdzeniowy zanik mięśni

Uzyskaj bezpłatną wycenę

Spinal Muscular Atrophy (SMA) jest rzadką chorobą genetyczną, która wpływa na ruch i siłę mięśni. Nusinersen (który ma nazwę handlową Spinraza) jest pierwszym i jedynym zatwierdzonym leczeniem dla dzieci i dorosłych z zanikiem mięśni kręgosłupa (SMA). Nusinersen nie jest lekiem, ale wykazano, że poprawia on kondycję fizyczną i jakość życia pacjentów.

Obecnie jedyny zatwierdzony lek na
Spinal Muscular Atrophy

Nusinersen (Spinraza) jest zatwierdzonym leczeniem, które może dać nadzieję niektórym dzieciom i dorosłym z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Jest on dopuszczony do stosowania między innymi w USA, UE, Brazylii, Japonii, Szwajcarii, Kanadzie i Australii. Badania kliniczne wykazują, że lek ten może mieć pozytywny wpływ na życie dzieci i dorosłych z SMA. Chociaż nie jest on dostępny na całym świecie, pacjenci, dla których nie jest on dostępny, mogą bezpiecznie i legalnie importować ten lek do swojego kraju.

Co to jest nusinersen (Spinraza)?

Ten lek jest zastrzykiem dla osób z SMA. SMA działa na neurony ruchowe i jest uważany za spowodowany zmianami (mutacjami) w chromosomach DNA. Nusinersen (Spinraza) ma przeciwdziałać zachowaniu się tego zmutowanego DNA, co powinno pomóc w utrzymaniu neuronów ruchowych. Nusinersen (Spinraza) jest pierwszym i jedynym zatwierdzonym leczeniem, które działa w ten sposób.

Dowiedz się więcej o kosztach i dostawie

Czy nusinersen (Spinraza) są refundowane w moim kraju?

Skontaktuj się z nami, aby uzyskać więcej informacji na temat możliwości zwrotu kosztów w Twoim kraju.


Jak skuteczna jest nusinersen (Spinraza)?

Skuteczność nusinersenu (Spinraza) była badana w badaniach klinicznych. Te badania kliniczne koncentrowały się na trzech grupach pacjentów dotkniętych w różny sposób: pacjentach z SMA typu 1 (infantile-onset), pacjentach z SMA typu 2 i 3 (later-onset) oraz niemowlętach z objawami przedwczesnego rozwoju SMA typu 1 lub 2 (zdiagnozowanych na podstawie badań genetycznych).

Badanie w dziedzinie SMA dla niemowląt

To pierwsze badanie objęło niemowlęta, które już wcześniej wykazywały objawy choroby poniżej 6 miesiąca życia. Badania kliniczne wykazały, że u niemowląt, którym podano ten lek, nastąpiła poprawa w zakresie motorycznych kamieni milowych, które obejmowały takie czynniki jak: zdolność do kopania, kontrolowania głowy, siadania lub odbarczania (czołgania się lub poruszania). Te kamienie milowe nie zostały osiągnięte przez niemowlęta, które nie były leczone tym lekiem.

Analiza końcowa po 9 miesiącach

Poprawa

51%

Spinraza

vs
0%

Nieprzetworzone

Żywy lub brak wentylacji

61%

Spinraza

vs
32%

Nieprzetworzone

Więcej szczegółów znajduje się w informacjach dotyczących przepisywania na dole strony.

Badanie w późniejszym okresie SMA

Dzieci w tej grupie wykazywały objawy choroby po 6 miesiącu życia (typ 2 lub 3). Osoby przyjmujące nusinersen (Spinraza) znacznie zwiększyły swoją zdolność do wykonywania określonych czynności fizycznych (mierzoną testem HFMSE). Wzrost ten utrzymywał się przez cały czas trwania badania, który wynosił około 3 lat.

SMA późniejszy początek

Więcej szczegółów znajduje się w informacjach o zaleceniach i odsyłaczach na dole strony.

Badanie u niemowląt z przedobjawowym SMA

To trwające badanie objęło 25 niemowląt, u których przeprowadzono badania genetyczne, które wykazały, że mają SMA (typ 1 lub 2). Otrzymały one ten lek zanim wystąpiły u nich objawy SMA.

Najnowsze dane wskazują, że po ponad 2 latach (25,6 miesiąca) dzieci wykazały znaczną poprawę w porównaniu z tym, czego oczekuje się od nieleczonych dzieci z SMA typu 1 lub 2:

  • Wszystkie niemowlęta żyły i żadne nie wymagało stałej wentylacji.
  • W czasie ostatniej wizyty średnia nota CHOP INTEND* wyniosła 58,4 (z maksymalnej liczby 64).
przedobjawowe SMA

*The CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) mierzy ogólną funkcję motoryczną u niemowląt z SMA.

Więcej szczegółów znajduje się w informacjach o zaleceniach i odsyłaczach na dole strony.

Jakich skutków ubocznych mogę się spodziewać
z nusinersen (Spinraza)?

Najczęstsze działania niepożądane nusinersenu (Spinraza) obejmują infekcje dolnych dróg oddechowych (tchawica, oskrzela i płuca), gorączkę, zmniejszone lub zablokowane ruchy jelit, bóle głowy, wymioty, bóle pleców i zespół nakłucia lędźwiowego (zespół powodujący wyciek płynu rdzeniowego).

Wykazano, że leki podobne do nusinersenu (Spinraza) wywołują po podaniu poważne reakcje, takie jak powikłania krwotoczne i uszkodzenia nerek, które mogą być ostre lub nawet śmiertelne.

Należy pamiętać, że nie ma to być wyczerpujący przewodnik. Skonsultuj się z lekarzem prowadzącym, a informacje dotyczące przepisywania leków znajdują się na dole strony, aby uzyskać szczegółowe informacje na temat działań niepożądanych.

Jak jest przyjmowany nusinersen (Spinraza)?

Wstrzyknięcie do płynu wokół rdzenia kręgowego, w standardowej dawce 12 mg.
Leczenie rozpoczyna się zazwyczaj od 4 dawek rozłożonych na okres 2 miesięcy.
Następnie jedna dawka 12 mg co 4 miesiące.
Tak długo, jak długo korzysta z tego pacjent.
Jak jest przyjmowany nusinersen (Spinraza)?
Proszę pamiętać, że nie jest to plan leczenia. W celu uzyskania spersonalizowanego planu leczenia należy skonsultować się z lekarzem.
Więcej szczegółów można znaleźć w pełnej informacji na temat przepisywania leków na dole strony.

Jak działa nusinersen (Spinraza)?

SMA jest powodowany przez mutacje (zmiany) w DNA.
Mutacje powodują niedobór survivalowego białka neuronu ruchowego (SMN).
Nusinersen (Spinraza) działa w celu zmiany zachowania białka SMN, tak aby produkowane były pełne białka SMN.
Promuje to konserwację neuronów silnikowych.

Aby uzyskać więcej informacji o sposobie działania nusinersen (Spinraza), skonsultuj się z lekarzem lub zapoznaj się z informacjami na temat przepisywania leków na dole strony.
Nie ma to być wyczerpujące naukowe wyjaśnienie.

Jak mogę dostać nusinersen (Spinraza)?

Może się zdarzyć, że nusinersen (Spinraza) nie jest jeszcze zatwierdzony lub dostępny w Twoim kraju, co może oznaczać, że doświadczysz opóźnień w dostępie do tego leku dla siebie, swojego pacjenta lub dziecka. Jesteśmy tutaj, aby pomóc.

Z receptą od lekarza prowadzącego pacjenta TheSocialMedwork może pomóc w uzyskaniu nusinersen (Spinraza) spoza kraju. Nasz zespół farmaceutów i ekspertów ds. nadzoru dostarcza codziennie leki zatwierdzone w innych miejscach na całym świecie. Są oni gotowi do pomocy w zaopatrzeniu i dostawie oraz poprowadzą Cię przez każdy etap procesu. Zawsze doradzamy pacjentom, aby zwracali się do swojego ubezpieczenia zdrowotnego o refundację leku.

Zapytaj teraz

Więcej informacji o nusinersen (Spinraza)

Potrzebujesz wsparcia?

Jeśli jesteś pacjentem z SMA lub masz dziecko z SMA, możesz zadawać pytania na temat leku na tę chorobę. Jeśli chcesz zadać pytania dotyczące sposobu uzyskania nusinersenu (Spinraza) lub ogólnie naszych usług, nasz zespół wykwalifikowanych farmaceutów i ekspertów jest gotowy do zaoferowania wsparcia i pomocy w razie pytań. Nasz zespół posługuje się 17 różnymi językami i jest gotowy do pomocy.

Dziękujemy za zapytanie, .

Wkrótce skontaktuje się z Państwem członek naszego Zespołu Wsparcia Pacjentów.

Kim jest TheSocialMedwork?

TheSocialMedwork udostępnia najnowsze zatwierdzone leki pacjentom, szpitalom i lekarzom na całym świecie w sposób zgodny z prawem. Pozyskujemy innowacyjne leki po najlepszych możliwych cenach i zapewniamy bezpieczną i skuteczną dostawę. Z powodzeniem dostarczamy leki do ponad 88 krajów na całym świecie i wsparliśmy już ponad 11.000 lekarzy i pacjentów.

Dowiedz się więcej