Kontrowersje cenowe wokół leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD)

Najnowsze wydarzenia związane z wyceną leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD)

W Stanach Zjednoczonych, powszechnie przepisywany lek stosowany w krajach takich jak Wielka Brytania i Niemcy w leczeniu choroby dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD), został zatwierdzony przez FDA do stosowania w ubiegłym miesiącu. Lek powszechnie określany swoją nazwą generyczną deflazacort, został zatwierdzony z ceną 89 000 dolarów rocznie pod nową nazwą Emflaza, co stanowi 90-krotny wzrost w porównaniu z cenami poza USA wynoszącymi około 1000 dolarów. Strona Zatwierdzenie przez FDANa mocy ustawy o lekach sierocych, która zachęca do opracowywania leków na rzadkie choroby, firma farmaceutyczna uzyskała siedmioletni monopol na wskazanie do leczenia DMD dla deflazacort, mimo że lek ten był już od dawna dostępny jako generyk w innych krajach. Po intensywnych protestach, następnie firma sprzedała lek firmie PTC Therapeutics.

Amerykańscy giganci farmaceutyczni Marathon Pharmaceuticals, którzy byli odpowiedzialni za tę znaczną podwyżkę cen, wzbudzili powszechne obawy wśród osób związanych z DMD, przewlekłą chorobą zwyrodnieniową mięśni, która dotyka głównie młodych chłopców. W związku z tym, firma farmaceutyczna zawiesiła czasowo roll-out zaledwie cztery dni po jego ogłoszeniu, aby "do spotkać się z liderami społeczności Duchenne i wyjaśnić nasze plany komercjalizacji, przejrzeć ich obawy, przedyskutować wszystkie opcje i pójść naprzód z komercjalizacją w oparciu o powstały plan działania".

W przypadku pacjentów z DMD, przewlekłym zwyrodnieniowym zaburzeniem mięśni, które dotyka około jednego na 3600 noworodków na całym świecie1, deflazacort , znane również jako Calcortwykazano, że wydłuża czas poruszania się oraz zachowuje czynność serca i układu oddechowego. Jest on najczęściej przepisywany off label w leczeniu DMD i jest najczęściej stosowanym lekiem w leczeniu DMD w krajach takich jak Kanada2.

"Choć zachęty te, takie jak 'Orphan Drug Act' i 'priority review vouchers' słusznie istnieją w celu udoskonalenia nowych metod leczenia rzadkich chorób pediatrycznych, nie sposób nie pomyśleć, że są one wykorzystywane, gdy są one związane z lekiem, który istnieje od dziesięcioleci, i to za ułamek ceny".

Uwaga rozprzestrzeniła się na cały świat, prowadząc do zaangażowania amerykańskiego kongresu w dochodzenie dotyczące nie tylko decyzji cenowych firmy Marathon, ale także zatwierdzenia leku przez FDA. Amerykański senator Bernie Sanders i przedstawiciel Elijah Cummings w oficjalnym liście do F DA wyrazili zaniepokojenie decyzjami, które zostały podjęte w oparciu o badania przeprowadzone lata temu. "Piszemy, aby wyrazić nasze obawy i poprosić o informacje dotyczące niezwykłych okoliczności związanych z niedawnym zatwierdzeniem markowej wersji ponad 20-letniego leku deflazacort," stwierdzili Sanders i Cummings w swoim wspólnym liście.

Dodatkowa punktacja "priorytetowego vouchera recenzyjnego" doprowadziła do dalszych niepokojów związanych z motywem maratonu dotyczącym podwyżki cen. Voucher ten pozwala firmom, które uzyskają zgodę na dopuszczenie do obrotu sierocych produktów leczniczych dla dzieci, na szybsze dopuszczenie do obrotu innego leku w przygotowaniu. Marathon może albo wykorzystać voucher dla siebie, albo sprzedać go innej firmie. Te vouchery są znane z tego, że można je sprzedać do 350 milionów dolarów.

Sjaak Vink, założyciel i dyrektor generalny everyone.org, stwierdził, że "podczas gdy te zachęty, takie jak 'Orphan Drug Act' i 'priority review vouchers' słusznie istnieją, aby wzmocnić nowe metody leczenia rzadkich chorób pediatrycznych, nie można oprzeć się wrażeniu, że są one wykorzystywane, gdy są związane z lekiem, który istnieje od dziesięcioleci, i to za ułamek ceny."

Aby dodać jeszcze więcej spekulacji, Marathon ogłosił sprzedaż leku do PTC Therapeutics, za 140 milionów dolarów w gotówce i z góry, wraz z premią w wysokości 50 milionów dolarów. Ponadto firma PTC będzie zobowiązana do wypłacania firmie Marathon rocznych płatności opartych na sprzedaży, począwszy od 2018 roku.

PTC, którzy są dobrze znani w społeczności DMD ze względu na ich lek leczniczy Duchenne o nazwie Translarna, są jeszcze do ujawnienia, ile będą pobierać opłaty za Emflaza. PTC stwierdziło, że ich celem jest "zapewnienie, że Emflaza jest badana, rozumiana i dostępna dla każdego pacjenta Duchenne'a, który jej potrzebuje, a my uznaliśmy, że ta transakcja jest najlepszą drogą do zapewnienia, że tak się stanie".

Według badania populacyjnego z 2015 r. przedstawionego przez Centers for Disease Control and Prevention, około 2 na 10 (22%) pacjentów z DMD przyjmowało deflazacort³. W ostatnich latach FDA zezwoliła pacjentom z DMD na import tego leku. Należy podkreślić, jak zrobił to senator Tom Cotton podczas przemówienia w Kongresie USA, że wiele osób z DMD jest zadowolonych z zatwierdzenia leku przez FDA, ponieważ teraz firmy ubezpieczeniowe mogą pokrywać koszty - co oznacza, że rodziny z niższych środowisk dochodowych będą miały teraz dostęp do leku.

Czy tak się stanie i czy dostęp do deflazacort ulegnie poprawie, dopiero się okaże. To, co jest jednak oczywiste, to wzrost negatywnego nastawienia opinii publicznej do przemysłu, który już desperacko szuka akceptacji i wiarygodności. Podczas gdy świat czeka na ogłoszenie cen przez PTC Therapeutics, zatwierdzenie przez FDA i późniejsze ceny deflazacort nieumyślnie spowodowało zamieszanie i krytykę. everyone.org, prawdziwy klub kupujących pacjentów, został stworzony, aby pomóc rodzinom i pacjentom, którzy mogą być dotknięci przez zatwierdzenie i ograniczenia cenowe, uzyskać dostęp do skutecznych terapii w najlepszych możliwych cenach. To właśnie poprzez przedsiębiorstwa społeczne, takie jak everyone.org, pomagają pacjentom, którzy znajdują się na czele tych skomplikowanych kwestii związanych z zatwierdzaniem leków, otrzymać najnowsze informacje i dostęp do zarówno innowacyjnych, jak i skutecznych leków w najlepszych możliwych cenach.

Więcej informacji na temat leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a można znaleźć na naszej stronie informacyjnej o dystrofii mięśniowej Duchenne'a.

Referencje

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Dystrofia mięśniowa Duchenne'a: od diagnozy do terapii. Molekuły. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. The Canadian experience with long-term deflazacort treatment in Duchenne muscular dystrophy. Acta Myol. 2012 May;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Leczenie kortykosteroidami u mężczyzn z dystrofią mięśniową Duchenne'a: Czas trwania leczenia i czas do utraty ambulansu. J Child Neurol. 2015 Sept;30(10):1275-80.