Ponad 50 krajów zatwierdziło Spinraza (nusinersen), ale nie wszystkie udostępniły go pacjentom, którzy go potrzebują.
rdzeniowy zanik mięśni
-
18 stycznia 2019 r.
-
14 grudnia 2018 r.
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), aby otrzymać priorytetowy przegląd przez FDA jako jednorazowe leczenie rdzeniowego zaniku mięśni typu 1 (SMA).