Aktualności

Terapia Parkinsona firmy Kyowa Hakko Kirin, Nourianz (istradefylline), uzyskuje aprobatę FDA jako dodatek do levodopa/karbidopy.

Radicut/Radicava (edaravone), wykazujący spowolnienie postępu ALS, jest obecnie zatwierdzony dla pacjentów w Chinach.

Orkambi i Symkevi zostały odrzucone przez Scotland Medicines Consortium (SMC) ze względu na wniosek, że koszty przewyższają korzyści.

Vitrakvi (larotrectinib) zalecane przez CHMP do zatwierdzenia w UE.

MN-166 (ibudilast) będzie częścią badania klinicznego III fazy na osobach ze stwardnieniem rozsianym postępującym wtórnie bez nawrotów. 

Nowy lek na raka skóry obecnie zatwierdzony w UE dla dorosłych z przerzutowym lub lokalnie zaawansowanym rakiem kolczystokomórkowym skóry.

Badanie kliniczne 2 fazy wykazało, że ibudilast wiąże się z 48% spowolnieniem postępu atrofii mózgu w porównaniu z placebo u pacjentów z postępującym SM.

Vyndaqel (tafamidis) jest obecnie zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych po tym, jak badania wykazały zwiększony wskaźnik przeżywalności i skrócony czas pobytu w szpitalu z powodu problemów związanych z sercem.

Zatwierdzenie do kolejnej fazy badań klinicznych przybliża pacjentów z ALS o jeden krok do uzyskania dostępu do nowego leczenia, które spowalnia progresję choroby.

W oparciu o obiecujące wyniki badań klinicznych III fazy, Health Canada podjęła decyzję o rozszerzeniu stosowania Kalydeco (ivacaftor) na dzieci w wieku od 1 do 2 lat. 

Najnowsze badanie kliniczne wskazuje, że Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) może bezpiecznie i skutecznie rozluźnić gęsty, lepki śluz u dzieci w wieku 6-11 lat.

Nowy lek antynowotworowy, Vitrakvi (larotrectinib), otrzymuje przyspieszone zatwierdzenie przez amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA).

Ocena CHMP wspiera zatwierdzenie przez EMA leku na niedrobnokomórkowego raka płuca (NSCLC), Vizimpro (dacomitinib).

Badanie III fazy pokazuje, że Copiktra (duvelisib) może być opcją dla pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie przewlekłą białaczką limfocytową i chłoniakiem z małych limfocytów.

Onpattro (patisiran) jest pierwszą w swojej klasie metodą leczenia, która spowalnia postęp dziedzicznej amyloidozy transtystretynowej (hATTR).

Po nie wykazaniu wyraźnej przewagi nad chemioterapią samodzielnie, zarówno FDA jak i EMA nie zalecają stosowania Lartruwa (olaratumabu) w połączeniu z chemioterapią dla nowych pacjentów z STS.

Ponad 50 krajów zatwierdziło Spinraza (nusinersen), ale nie wszystkie udostępniły go pacjentom, którzy go potrzebują.

Nowy lek wykazuje statystycznie istotną poprawę u pacjentów z rakiem prostaty.

Nowy lek biopodobny, Truxima (rituximab), wykazuje porównywalne wyniki z lekiem referencyjnym, Rituxanem (rituximab), i jest kolejnym krokiem FDA w kierunku rozszerzenia dostępu pacjentów do leków.

Pozytywna wiadomość dla pacjentów z FAP we wczesnym stadium; wyniki portugalskiego badania pokazują, że przeszczep wątroby lub Vyndaqel może wydłużyć czas przeżycia.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), aby otrzymać priorytetowy przegląd przez FDA jako jednorazowe leczenie rdzeniowego zaniku mięśni typu 1 (SMA).

Australia zapewnia refundację leków na mukowiscydozę.

Komisja Europejska zatwierdziła Alunbrig (brigatinib) do leczenia określonego typu raka płuc.

Późne badanie testujące Bavencio (avelumab) nie spełniło pierwotnych punktów końcowych u pacjentek z niektórymi postaciami raka jajnika.

W badaniu eksploracyjnym Ocrevus (ocrelizumab) spowolnił utratę funkcji w kończynach górnych u pacjentów z pierwotnie postępującym stwardnieniem rozsianym (PPMS).

Jak dwaj profesorowie wyobrażają sobie lepszy świat dla interesariuszy branży medycznej. 

"Wyniki te stanowią skok w rozumieniu tej choroby, który stanowi genetyczne ramy dla projektowania badań klinicznych w celu opracowania bardziej skutecznych metod leczenia MPAL," 

"Krótko mówiąc, pomoże to w produkcji leków, gdzie możemy być o wiele bardziej pewni, gdzie wprowadzane są modyfikacje, aby zminimalizować skutki uboczne w przyszłości".

Badacze podają udaną klasyfikację pacjentek z potrójnym rakiem piersi, która po raz pierwszy umożliwiłaby lekarzom rozróżnienie między tymi, które można wyleczyć, a tymi, które mogą cierpieć na nawrót choroby.