Dzieci z mukowiscydozą mają szansę na łatwiejsze oddychanie

Nowy lek na mukowiscydozę (CF) o nazwie Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), znany w USA jako Symdeko , bezpiecznie i skutecznie rozrzedza gęsty, lepki śluz u dzieci w wieku 6-11 lat.

Wcześniej zatwierdzony dla pacjentów z CF powyżej 12 roku życia, producent złożył wniosek o rozszerzenie zatwierdzenia do amerykańskiego urzędu ds. żywności i leków pod koniec 2018 roku i planuje zrobić to samo z Europejską Agencją Leków jeszcze w tym roku.

Nowe rozszerzenie zatwierdzenia obejmowałoby dzieci, które mają dwie kopie najbardziej powszechnej mutacji F508del w genie CFTR lub jedną kopię F508del i jedną pozostałą mutację funkcji. Więcej szczegółów można znaleźć w pełnym artykule.